Neuromusculaire ziekten

Klinische trials

In het programma neuromusculaire ziekten wordt vooral onderzoek verricht in amyotrofe laterale sclerose (ALS).

Het effect van voorhanden zijnde medicatie voor ALS is duidelijk minder dan we zouden wensen. Regelmatig werkt het zorgprogramma neuromusculaire ziekten mee aan klinische trials op zoek naar effectievere behandelingen voor neuromusculaire ziekten.

De studie met ONO-2506 werd afgesloten in het najaar van 2008 wegens het uitblijven van een positief effect op de vertraging van de ziekte.

Ondertussen is de klinische studie met Talampanel gestart, de inclusieperiode loopt af in maart 2009. Talampanel is een selectieve AMPA receptor antagonist, het werkingsmechanisme van Rilutek is hierop gebaseerd.  De studie wordt uitgevoerd onder leiding van Prof. Dr. Wim Robberecht, dienshoofd neurologie, samen met Dr. Philip Van Damme en Dr. Robin Lemmmens. Dit is een fase II placebo gecontroleerde dubbelblinde studie met een oraal medicijn. Voor elke studie zijn strikte voorwaarden om deel te nemen, inclusie- en exclusiecriteria genaamd. De belangrijkste criteria voor de talampanelstudie zijn het tijdstip van de eerste symptomen (mag maximum 3 jaar zijn) en de longcapaciteit (moet minimum 70% zijn). Indien patiënten Rilutek nemen moet dit minstens 8 weken gestart zijn voor inclusie en de dosis mag niet veranderd worden gedurende de studie. De medicatie moet bij start van de studie kunnen ingeslikt worden. Bij het opstarten van de studie mag de patiënt nog geen voedingssonde hebben en er mag nog geen ventilatie gestart zijn. Tijdens de studie mag uiteraard een voedingssonde geplaatst worden en mag er ventilatie gestart worden. Voor de talampanel studie is er ook een lijst van medicaties die verboden zijn bij start en gedurende de studie.

In december 2009 is de eerste patiënt gescreend voor de VEGF studie. VEGF (Vascular Endothelial Grown Factor) is een neurotrofe factor voor motorneuronen en stimulator van neurogene stamcellen. Dit product wordt intracerebroventriculair toegediend door middel van een geïmplanteerde katheter en SynchroMed II pomp. De ingreep voor de eerste patiënt is gepland in januari 2009. Dit is een fase I studie, met als doel na te kijken of dit product veilig en goed verdragen wordt bij mensen. Deze studie bestaat uit 2 delen. Deel A: hieraan zullen 8 patiënten deelnemen en iedereen krijgt het actief product. Na de 8 patiënten zal een veiligheidscommissie de resultaten evalueren. Indien het product en de procedure als veilig beschouwd worden en goed worden verdragen, dan kan gestart worden met deel B. Aan deel B zullen 20 nieuwe patiënten deelnemen, 14 patiënten zullen het actieve product ontvangen en 6 patiënten zullen gedurende 3 maanden placebo ontvangen, na de 3 maanden zullen deze patiënten ook toegang krijgen tot het actieve product. Deze studie wordt uitgevoerd onder leiding van Prof. Dr. Wim Robberecht, diensthoofd neurologie, en Dr. Philip Van Damme.

Op 7 augustus 2009 start de Trophos studie (een fase 2-3, gerandomiseerd, dubbel blind en placebo gecontroleerd onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en de werkzaamheid van TRO19622 (medicatie in pilvorm) bij patiënten met ALS). Enkele van de voorwaarden om deel te kunnen nemen zijn dat de behandeling met Rilutek® 2 maal 50 mg per dag moet tegelijkertijd verder gezet worden worden en dat de patiënten een ziekteduur moeten hebben van meer dan 6 maanden en korter dan 3 jaar. De vitale capaciteit moet minstens 70% zijn van de voorspelde waarde. De patiënten mogen geen PEG-sonde of niet-invasieve ademhalingsondersteuning hebben op moment van screenen en randomiseren.  Verder kunnen patiënten met ritmestoornissen niet in de studie. Ook zijn er verschillende medicijnen die omwille van veiligheid niet mogen gebruikt worden net voor of tijdens de studie. Dit wordt uiteraard zorgvuldig met u nagekeken.

Indien u of iemand in uw familie of vriendenkring interesse heeft kan u altijd contact opnemen met het secretariaat van het neuromusculair referentiecentrum (NMRC) op 016 34 35 08, u wordt dan doorgeschakeld met de juiste persoon.

Onderzoeksnieuws

Onderzoeksnieuws is te vinden op de pagina over wetenschappelijk onderzoek.