Neuromusculaire ziekten

Klinische trials

Amyotrofe laterale sclerose

In het programma neuromusculaire ziekten wordt vooral onderzoek verricht in amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Het effect van voorhanden zijnde medicatie voor ALS is duidelijk minder dan we zouden wensen. Regelmatig werkt het zorgprogramma neuromusculaire ziekten mee aan klinische trials op zoek naar effectievere behandelingen voor neuromusculaire ziekten.

In december 2009 ging de VEGF studie van start. VEGF (Vascular Endothelial Grown Factor) is een neurotrofe factor voor motorneuronen en stimulator van neurogene stamcellen.

Dit product wordt intracerebroventriculair toegediend door middel van een geïmplanteerde katheter en SynchroMed II pomp.

De VEGF studie is een fase I studie, met als doel na te kijken of dit product veilig en goed verdragen wordt bij mensen met ALS. Deze studie bestaat uit 2 delen.

Deel A: hieraan namen 8 patiënten deel . Een veiligheidscommisie heeft inmiddels de resultaten geëvalueerd en toestemming gegeven de studie verder te zetten, dwz deel B te starten hetgeen in april 2010 gebeurde.

Deel B: hieraan zullen 10 nieuwe patiënten deelnemen, 3/4 van de patiënten zal het actieve product ontvangen en 1/4 van de patiënten zal gedurende 3 maanden placebo ontvangen. Na de 3 maanden zullen deze patiënten ook toegang krijgen tot het actieve product. De studie is dus dubbel-blind placebo gecontroleerd.

Het eerste deel van de VEGF studie wordt afgerond in maart 2011.

Deze studie wordt uitgevoerd onder leiding van prof. dr. Wim Robberecht, diensthoofd neurologie en prof. dr. Philip Van Damme.

In augustus 2009 startte de TROPHOS studie (een fase 2-3, gerandomiseerd, dubbel blind en placebo gecontroleerd onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en de werkzaamheid van TRO19622 bij patiënten met ALS). Inclusie van patiënten voor deze studie werd afgerond in februari 2010. Resultaten kunnen verwacht worden einde 2011.

Eind 2010 verwachten we van start te kunnen gaan met de KNOPP studie (neurosciences). Dit zal een fase 3 studie zijn waarbij KNS-760704 (dexpramipexole) wordt onderzocht bij een grote groep ALS patiënten wereldwijd (dubbel blind placebo gecontroleerd) met de hoop dat dit het ziekteproces afremt  en de functionele toestand van de patiënt langer behouden blijft. Het protocol van deze studie moet nog verder ontwikkeld worden en dit ligt in handen van het team van Neurosciences.

CIDP

In oktober 2010 hopen wij van start te kunnen gaan met de Privigen trial.

In deze studie met één behandelingsarm zal de veiligheid en werkzaamheid van IgPro10 (Privigen, een nieuwe formulering van intraveneuse gammaglobulines) onderzocht worden bij de behandeling van patiënten met chronisch inflammatoire demyeliniserende  polyneuropathy.

Contact

Indien u of iemand in uw familie of vriendenkring interesse heeft kan u altijd contact opnemen met het secretariaat van het neuromusculair referentiecentrum (NMRC) op 016 34 35 08, u wordt dan doorgeschakeld met de juiste persoon.

Onderzoeksnieuws

Onderzoeksnieuws is te vinden op de pagina over wetenschappelijk onderzoek.